倾听前沿：让医疗大数据走进“真实世界研究”

来源：HIT专家网    实习记者：边晓星

真实世界研究，是医疗大数据热当中的重要学术研究方向。2019年7月20日-21日，为期两天的“2019真实世界研究高峰论坛”在北京大学成功举办，论坛由北京大学生物统计系和北京国际数学研究中心联合主办，来自全国各地政府监管部门及有关机构权威人士、学术界、制药工业界、临床试验机构、合同研究组织（CRO）、医疗健康大数据公司等300余名代表出席。论坛第一天的主题是“中国真实世界研究现状与进展”，第二天的主题是“真实世界研究设计与分析”。北京大学医学部副主任张宁、北京大学生物统计系主任周晓华教授做开场致辞。

以下谨摘录部分学者、专家的演讲内容，帮助读者聆听来自真实世界研究前沿的声音。

周晓华：解读美国真实世界证据指南

周晓华教授发表了题为《真实世界临床研究的挑战及可能的解决方法——解读FDA真实世界证据指南》的演讲。他首先厘清了真实世界研究的相关定义，即RWD（Real-World Data，真实世界数据）和RWE（Real-World Evidence，真实世界证据）的定义。RWD是指，从患者正常看病过程中收集到的有关患者健康状况或医疗保健服务的数据；RWE是指，通过对RWD的分析获得的关于医疗产品的使用情况和潜在获益或风险的临床证据。

随后，周晓华教授介绍了理想RWD的特点：数据采集方案设计合理、患者人群具有代表性、数据具有前瞻性、能以最少的资源不断更新等。RWD的常见类型有临床登记数据、索赔数据、电子病历数据和实用临床实验数据等。周晓华教授分析了不同类型数据的优势和局限性，并介绍了美国FDA（Food and Drug Administration，食品药品监督管理局）关于RWD和RWE各方面的指南和这些领域待解决的问题；同时指出，在诸如大数据分析和大数据科学、分析方法等领域，目前还没有合适的指南。

最后，周晓华分析了RWD面临的挑战和一些解决方案，比如如何处理缺失数据的情况、如何处理随机性临床实验中违规的统计方法等。“目前这项工作还需要更多来自监管部门的指导。比如：对RWD的质量要求、可穿戴设备和生物传感器的质量要求等。”周晓华教授说。

王骏：真实世界证据支持药物研发

国家药品监督管理局药品审评中心统计与临床药理学部副部长王骏发表了主题为《从监管角度解读<真实世界证据支持药物研发的基本考虑>》的演讲，介绍了该项政策的起草背景、内容、审评与考量标准、面临的挑战与未来计划。关于起草背景，王骏表示，随机对照实验是评价药物有效性（RCTs）的金标准，但在实践过程中有以下问题：入组人群限制严格导致外推到临床实践不明确、安全性与可行性研究有限、经常面临伦理争议、研发昂贵耗时等。该文件旨在将临床研究拓展、整合到真实世界环境中。

目前RWD普遍存在的问题是：数据收集与组织的目的不是支持研究、数据的准确性与可靠性不够、涉及隐私问题。针对这几点，监管部门出台的指南内容包括：明确了RWD/RWE的定义、确定RWE在药物研发中的适用范围、确定RWE的评价原则、提出RWE使用方法学与规范。

王骏谈道，RWE有三个重要的考量：数据的来源、研究设计的类型、设计的实用程度；RWD质量评价则可以从相关性和有效性两个方面进行。他特别强调了在设计RWD时随机的重要性以及评价数据实用性应从9个维度考虑。

最后，关于RWD如何运用于审评考量，王骏强调，RWD可以构成监管决策证据的一部分，这么做并非降低批准上市的监管标准，并非用RWD代替RCT，而是作为RCT的补充。对于申请事项，应该从监管、临床、数据、方法等多个角度验证其适用性。对于研究方案，不同机构应该事先交流沟通，保证数据来源的质量、实施过程的透明、结果可重现并对风险和获益等方面进行评估。

陈平雁：支持药物研发和监管决策的真实世界证据

《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》的主要执笔人之一、南方医科大学生物统计系主任陈平雁教授发表演讲，他的演讲题目是《支持药物研发和监管决策的真实世界证据》。

陈平雁教授介绍了使用RWE支持药物研发所面临的挑战：RWE的定义和内涵需在概念上厘清；真实世界数据对RWE的充分支撑作用；监管法规的真空；评价真实世界证据的方法学有待规范；真实世界证据的适用范围有待明确等。RWD是RWE的基础，RWD有效地作为RWE需注意的方面有：研究环境和数据采集接近真实世界；合适的对照；更全面的效果评价；有效的偏倚控制；恰当的统计分析；合理的结果解释等。

真实世界研究能使各相关方（患者、医生、监管与决策层等）受益，但具有复杂性，需精心设计；应注重RWD的基础建设，例如开展现有重要数据库的系统评价及国家层面标准数据库的建立等；因果推断的统计分析是真实世界研究的核心技术。RWE更多的是作为辅助证据，作为主要证据需谨慎，提倡开展RCT结果与源于合格数据库的RWE结果的比较研究及合并使用。

王天兵：基于大数据构建智能创伤救治体系

北京大学人民医院副院长王天兵发表了题为《信息化支撑下的中国创伤救治体系建设》的演讲，他从中国创伤救治体系建设、中国创伤救治体系的信息化和大数据平台建设、院内创伤救治的专病数据库建设、基于大数据的智能创伤救治分析和决策等四个方面进行了展开。

王天兵副院长首先指出中国严重创伤救治存在的问题：院前急救时间长、现场救治人员缺乏规范化培训、现场救治与救治医院缺乏信息联动等。针对这些问题，中国创伤救治体系开展了“一二三工程”，主要解决了院前移动终端和急诊预警平台、急诊预警平台与团队呼叫终端的信息链接问题。其次，他又谈到了现有院内创伤患者数据存在的问题，包括数据不集中，分散在各科室；数据量大，人工录入费时费力；数据结构不一，无法融合等。王天兵副院长指出，上述问题的解决方案是建立院内创伤救治专病数据库，将院前急救数据写入院内创伤救治专病数据库，形成全病程链条数据。并进一步将数据脱敏，建立共享机制下的全国创伤大数据中心，形成数据驱动下的创伤决策机制。

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【责任编辑：谭啸】